This press release is available in Japanese.
ネクスジェン株式会社（代表取締役：中島正和）は、遺伝⼦導⼊⻑期造⾎幹細胞を⽤いた⼩児難治性希少疾患の新規治療法開発のための研究開発活動を開始しました。本研究開発は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（以下、AMEDという。）の医療研究開発革新基盤創成事業（以下、CiCLEという。）に採択されました。詳しくは以下のURLをご覧下さい。
https://www.amed.go.jp/koubo/17/01/1701C_00001.html
今回の活動では、移植後の生着不全、低い遺伝子導入効率、細胞の白血病化といった課題が残っている造血幹細胞を標的とした遺伝子治療に対して、持続的な造血に関与している長期造血幹細胞を用いることでこれらの課題解決を目指します。
本研究開発では、ネクスジェン株式会社と分担機関である国立大学法人神戸大学（所在地：兵庫県神戸市、学長：藤澤正人）他が密に連携して小児の難治性遺伝性疾患の根治治療の開発を目指します。
CiCLEは、産学官連携により、我が国の力を結集し、医療現場ニーズに的確に対応する研究開発の実施や創薬等の実用化の加速化等が抜本的に革新される基盤（人材を含む）の形成、医療研究開発分野でのオープンイノベーション・ベンチャー育成が強力に促進される環境の創出を推進することを目的とした AMED による事業です。
組織幹細胞がもつ可能性を最大限活用することで、副作用の少ない根治療法の開発を目 指し、マウス長期造血幹細胞に関する世界有数の技術をもとに設立したベンチャー企業です。 また、独自の AI 技術開発による新規診断・治療法の開発やライフサイエンス領域への応用に向け、バイオロジーとデジタル技術の融合により、アンメットニーズの高い領域を中心に国内外の企業・研究機関との産学連携による共同研究を積極的に進めております。
・所在地：東京都品川区上大崎2丁目24番13号 601
・代表者：中島正和
