先天的に異常のある造血幹細胞を生体外に取り出し、当社の保有する技術を活かしLT-HSCの単離、及び生体外で増幅したのち、必要な遺伝子を導入し、再度患者さんに移植する遺伝子治療の技術も開発しています。
対象疾患としては小児の難治性希少疾患を想定しております。
また、これまでに約6000種類を超える遺伝性疾患（その多くが難治性希少疾患）が報告されており、本技術開発により、今後より幅広い難治性希少疾患への拡大を目指しております。